导读
“小时不识月,呼作白玉盘。又疑瑶台镜,飞在青云端。”——在儿童的世界里,一切事物都是比喻。
看着喜羊羊,吃着橡皮糖,喝着乳娃娃,背着读书郎,孩童的纯真、快乐让许多成人艳羡。六一儿童节来临之际,世界各地忙着举办各种庆祝活动,为孩童构筑爱的港湾。然而儿童中却有这样一个群体,因血小板减少面临出血风险,无法像正常孩子一样在“爱的港湾”里自由驰骋。小编作为医学从业者,也对这类孩子格外关注,今天我们就来聊聊儿童血小板减少症(TCP)相关故事。
什么是TCP?可能对孩子带来哪些危害?
血小板减少症,顾名思义,是一种与血小板减少相关的症状。血小板生成减少、破坏或消耗过多、分布异常是导致血小板减少的主要原因。因病因复杂多样,所以TCP家族包含许多“兄弟姐妹”(见表1)。临床经常提及的肿瘤治疗所致血小板减少症(CTIT)、原发免疫性血小板减少症(ITP)、再生障碍性贫血(AA)引起的血小板减少等都是其中一员。值得一提的是,CTIT由中国学者首次命名,相关指南也已正式公布,为该领域奉献了中国力量。
表1 TCP发生机制和对应疾病举例
事实上,这类疾病给临床可带来了不少麻烦。血小板减少症患儿具有出血倾向,反复的皮肤黏膜出血及出血后难以止血是血小板减少症的主要临床表现。严重血小板减低可能产生多种后果。举例来说,CTIT是肿瘤治疗过程中很常见的并发症,很像“打不死的小强”,放化疗、免疫治疗、靶向治疗等治疗手段都是可能的致病因素,它会不停地骚扰患儿肿瘤本病的治疗进程,如果不加以有效治疗,患儿生存预后会受到影响;儿童ITP也是儿科较为常见的疾病,一般发病较急,虽然不是恶性病,大多数儿童在6-12个月内自发缓解,但仍有少数患儿可能因为血小板过低发生危及生命的出血。
图1 血小板减少可能造成的危害及血小板减少的大致分类
血小板减少症的发病机制、病因诊断、治疗指征等仍然缺乏足够深入和系统的认识,换句话说,目前这类疾病诊治国内外仍处于摸着石头过河的探索阶段。虽然国内陆续出版了多部有关成人血小板减少症相关的共识或指南,但关于儿童方面的屈指可数。如何快速、安全地帮助TCP患儿提升血小板计数便成了萦绕在无数科学家们心头的问题。
“超人”来临,助力逐个击破TCP难题
“缺啥补啥”,这可能是大众对医学最直接的认知。那对于TCP患儿而言,血小板少了,补充点血小板不就行了吗?事实上,长期以来,输注血小板确实是许多TCP患者的治疗选择。但如果“一刀切”能够解决问题,也就不会有这么多临床探究了。理想很丰满,现实往往很骨感。
仍以CTIT为例,2023版《中国临床肿瘤学会CTIT诊疗指南》指出,血小板输注是部分严重CTIT患者的I级推荐。可是,巧妇难为无米之炊,中国多地血源紧张,无法满足临床用血需求;另外,血制品反复输注可能导致血源感染,为治疗蒙上阴影;而且,长期输注给患儿及家庭带来许多不便,徒增社会负担。
图2 血小板输注可能产生多种不良影响
输血这条路交通堵塞,那还有其他路可以走吗?科学家们从根源上进行了探索,这一契机的发现与血小板产生机制的逐步阐明密切相关。
20世纪血小板生成素(TPO)概念的提出成为驱动血小板生成药物研发的重要引擎,国内外研究者纷纷加入这一赛道。这一次,中国科学家不负众望,赢在了起跑线!2005年,国内也是国际首个重组人血小板生成素(rhTPO)成功上市,获批用于治疗肿瘤化疗所致血小板减少症(CIT)。大量临床研究显示rhTPO能够快速提升血小板计数,缩短血小板减少的持续时间,减少血小板输注,大大降低患者出血风险;更为重要的是,该药安全性良好,迄今为止,它已默默陪伴众多临床医患走过十八载岁月,鲜有严重不良事件报告。基于扎实的循证医学证据和良好的安全性表现,rhTPO已被纳入2023年版《中国临床肿瘤学会CTIT诊疗指南》,成为CTIT治疗优选药物。
在另一个轨道——ITP领域,rhTPO也逐步崭露头角。2010年,该药获批用于成人ITP一线紧急治疗和二线治疗,也是唯一用于ITP一线紧急治疗的TPO类药物;2022年,rhTPO治疗儿童或青少年的持续性或慢性ITP的适应症申请已获中国国家药品监督管理局受理,这也使得儿童ITP患者使用rhTPO有理可依、有迹可循。
你予我信任,我护你周全,rhTPO为众多CTIT等TCP患者带来了新的选择。对患儿来说,安全性代表着用药体验,也与治疗后生活质量有很大关系,rhTPO安全性良好这一独特优势将成为患儿用药的定心丸。
正确认知TCP,以健康心态面对疾病
有了武器,便不再怕那洪水猛兽。新形势下,对于患儿和家长来说,如何面对疾病?有了rhTPO等利器,又如何使用呢?
首先,血小板减少≠出血,需要正确认识血小板与出血的关系,这一点在患儿身上显得尤为重要,部分TCP共识认为不应将血小板计数降低作为患儿治疗的指征,应首先考虑是否有出血。这与患儿的体质迥异相关,也是为了避免过度治疗。另外,CTIT等TCP可控,随着医疗水平的提高和各种药物的出现,临床医生已经能够很好的应对这类疾病。更重要的是,要用健康积极的心态面对疾病,微笑是最好的良方,家庭社会应帮助孩子建立良好心态,营造轻松的氛围。相信有了rhTPO等众多好药的温馨陪伴,TCP患儿今后能够扫清疾病阴霾,重获健康人生。
小结
“小娃撑小艇,偷采白莲回。不解藏踪迹,浮萍一道开。”诗中小孩子的天真幼稚、活泼淘气跃然纸上。让天下所有的孩子都能无忧无虑成长是每个家庭、每个社会的共同愿景,帮助他们清除道路上的障碍也是我们共同的责任。对于TCP患儿而言,rhTPO等新药恰如一对船桨,一双翅膀,能够帮助他们安全到达快乐彼岸。未来如何?我们拭目以待。
