▎学术经纬/报导
“五大受损，一个对策！”哈佛大学一支研讨抗变老的科研团队，运用基因疗法在小鼠试验上获得的成功，简直能够直接用上这句经典广告词。
依据近期发表于《美国国家科学院院刊》（PNAS）的一篇论文，由美国科学院和工程院双院士George Church教授领衔，科学家们将一组长命相关基因送入试验室小鼠的体内，一次就能够明显缓解乃至彻底反转多种与变老相关的病症，包含肥壮症、2型糖尿病、心脏衰竭和肾衰竭等。
“这项研讨标志着有用医治多种变老相关疾病的一个里程碑，并且或许由此得出一种办法处理变老本身。”Church教授以为。
本研讨的通讯作者之一，哈佛闻名学者George Church教授（图片来自：哈佛大学Wyss研讨所）
伴随着变老，人体在代谢、心血管等各个系统有或许会呈现不同病症，但多种疾病之间有彼此相关，一种疾病的存在往往会加大其他疾病的发病危险。传统的药物开发通常是一种药物针对一种病症，患者需求服用多种药物，不免添加不良反应的危险。
而这支研讨团队的思路是，找到要害基因，一起医治多种与年纪添加有关的疾病，把变老变成一个更简略操控的进程。
研讨团队规划和查验的基因疗法根据3个基因：成纤维生长因子21（FGF21）、可溶性小鼠转化生长因子受体2（sTGFR2）和Klotho。曩昔的一些研讨显现，转基因小鼠体内别离过量表达这三个基因都有改进健康、添加寿数的作用。
这项试验中，研讨者以腺相关病毒（AAV）为载体，别离构建这3个基因的基因疗法，然后以独自或组合的办法，将它们注射到非转基因小鼠体内。
几种疾病模型的试验成果显现出了活跃成果。在长时间高脂肪饮食的小鼠中，单用FGF12基因医治就能够彻底反转肥壮和糖尿病的表型。在心力衰竭的小鼠中，单用sTGFR2或与其他两个基因之一组合运用，心脏功用添加58%。而在肾纤维化小鼠中，FGF12与sTGFR2组合能够让肾脏髓质萎缩减轻75%。
基因疗法反转晚年小鼠的肥壮表型（图片来自：参考资料[1]）
这些成果意味着，以上四种变老相关的病症，能够由FGF12与sTGFR2的组合基因疗法“一个对策”进行改进，然后提高动物的健康和生计。
论文作者也剖析了为什么试验中3个基因一起施用的作用反而会差一点，或许是FGF21和Klotho有不良的彼此作用，有待进一步研讨。
整体而言，在小鼠上获得的成果让研讨者十分达观。榜首作者Noah Davidsohn博士和Church教授都是基因疗法生物技术公司Rejuvenate Bio的联合创始人，他以为：“咱们正真看到的成果令人震惊，标明经过基因疗法系统性处理变老问题或许比零敲碎打的现有办法愈加有用。”
更重要的是，这种基因疗法注入小鼠体内后，依然与动物本身的基因组坚持独立，也便是不会修正动物的天然DNA，不会传给子孙。
图片来自：Pixabay
Church教授表明：“在非转基因小鼠身上获得这些成果，是这种办法能够开展成为一种临床疗法的重要一步。并且，相比为每一种疾病供给多个独立基因疗法，一起施加多个能够针对疾病的基因，或许有助于减轻与免疫相关的问题。”
未来，对立变老形成的种种损害，真的能够如此“简略”地搞定吗？
参考资料：
[1] Noah Davidsohn et al., (2019) A single combination gene therapy treats multiple age-related diseases. Proceedings of the National Academy of Sciences. doi:10.1073/pnas.1910073116
[2] One Fell Swoop. Retrieved Nov. 13, 2019, from https://hms.harvard.edu/news/one-fell-swoop
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